小型腺相关病毒(aav)载体(25 nm),较大腺病毒载体(100 nm)和慢病毒载体(120 nm)。为了绕过这种过滤机制,他们还测试了两种不同的直接注入肾脏的途径,发现它们优于静脉注射,但是,有些载体能够从肾脏漏出直接注射的潜力为基因疗法治疗肾脏疾病开辟了新的可能性,但还需要进一步的改进。
在美国和欧洲,肾脏疾病的沉重负担尚未受到基因疗法的影响,西莉亚(celia)首席编辑特伦斯弗洛特(terence r flotte)博士和医学教育教授兼教务长艾萨克海达克(isaac haidak)说:马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞大学医学院医学院常务副校长。梅奥诊所团队已经对当前可用的基因治疗技术进行了重要的面对面的比较,以确定哪种方法最适合用于解决这一重要疾病。